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美國開發出更安全的基因編輯技術

2019/02/12

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  美國加利福尼亞大學柏克萊分校教授詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna) 等人開發出了基因編輯技術的新手法。杜德納教授曾開發出被廣泛使用的現行基因編輯技術,被視為諾貝爾獎最有力的候選人之一。新手法更小型更安全,有望應用於使用基因編輯技術的基因治療領域。

    

    

  最初的基因編輯技術于1996年被開發出。2012年,杜德納教授與法國的研究人員共同開發出名為「CRISPR-Cas9」的優秀手法。由於精度高、易於操作等優點,該手法被全球的研究者所採用,在農作物品種改良和基因治療等領域的應用快速推進。

   

  杜德納教授等人基於切斷DNA的酶,把新手法命名為「CRISPR-CasX」。該酶僅為CRISPR-Cas9所使用酶的4成大小。研究團隊使用人類的細胞,確認可以對基因信息進行操作。

   

  有觀點期待新手法可應用於難以通過CRISPR-Cas9完成的基因治療。基因治療是指,使用無毒化的病毒,把治療用基因運至細胞中,以修復致病基因。病毒上搭載的用於切斷DNA的酶越大,越難以準確達到患病細胞。研究團隊認為「CRISPR-CasX將成為突破口」。

   

  基因編輯技術面臨各種倫理問題,例如對受精卵進行基因編輯,可誕生按父母期望打造容貌和能力的「設計嬰兒」。中國研究者使基因編輯雙胞胎誕生,受到了全球的猛烈批評。而基因治療是以出生後的患者為對象,有望用於治療血友病、肌肉萎縮症等遺傳疾病。

   

  此外,研究團隊還發現了「CRISPR-CasY」等有潛力的酶。今後將查明這些酶的功能等,爭取應用於基因編輯技術。

   

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